Diskuse o druhé a třetí léčbě
Ačkoli většina dětí a malý počet dospělých s imunitní trombocytopenií (ITP) má normální počet trombocytů, někteří budou mít chronický průběh. Myšlenka na chronické ITP může být alarmující, takže se podíváme, co to znamená.
Zaprvé lze kategorizovat ITP jako:
- Primární: Primární ITP je důsledkem autoimunní destrukce destiček. U dětí je většina případů primární ITP.
- Sekundární: Sekundární ITP je spojena s jiným onemocněním, jako je lupus , HIV , hepatitida C nebo chronická lymfocytární leukémie .
Ačkoli léčba k vyřešení krvácení pro primární a sekundární ITP může být podobná, léčba sekundární ITP je zaměřena na základní zdravotní stav. Lepší kontrola základního zdravotního stavu může zlepšit trombocytopeniu.
Primární ITP pak lze dále rozdělit na:
- Nově diagnostikována: Diagnóza na tři měsíce.
- Trvalá: ITP, která trvá déle než tři měsíce.
- Chronická: Pokud trvá déle než dvanáct měsíců, je označena jako chronická.
- Refraktér: Tento termín se obecně používá k definování ITP, který vyžaduje léčbu (pacient má symptomy krvácení), který je refrakterní k léčbě první linie (steroidy, IVIG, WinRho) nebo splenektomie .
Navzdory skutečnosti, že většina dospělých pacientů s diagnostikovanou primární ITP bude pokračovat v chronickém průběhu, bude většina udržovat stabilní a bezpečný počet krevních destiček (obecně více než 20 000 buněk na mikrolitr), kde je spontánní krvácení méně pravděpodobné.
Tito pacienti mohou občas vyžadovat dodatečné kúry. Jedním z příkladů je chirurgie, kde počet trombocytů často musí být vyšší, aby se zabránilo krvácení během postupu.
Druhá léčba
Výzva je pro ty pacienty, kteří nadále mají krvácení i přes léčbu první linie.
V minulých letech byla splenektomie považována za oporu léčby druhé linie. Splenektomie funguje dvěma způsoby. Za prvé odstraňuje primární místo ničení destiček. Za druhé, odstraní některé lymfocyty, které produkují protilátky proti destičkám, žijí ve slezině. Odstranění těchto lymfocytů může prodloužit životnost krevních destiček.
Splenektomie má známou zkušenost s více než 85% pacientů reagujících, převážná většina s normalizací počtu krevních destiček. Navzdory této úspěšnosti není splenektomie bez svých rizik, zejména celoživotního rizika ohromující sepse (vážné bakteriální infekce).
Vzhledem k těmto rizikům někteří lékaři považují druhou léčbu rituximabem za léčbu. Rituximab je protilátka, která se váže na B lymfocyty (jedna z bílých krvinek, která vytváří protilátky) a způsobuje jejich zničení. Při méně produkci protilátek proti trombocytu z B lymfocytů nebudou destičky ničeny. Rituximab se obvykle podává jako IV infúze jednou týdně po dobu čtyř týdnů, ale někdy může být podáno i několik týdnů. Odpověď na rituximab je více proměnlivá než splenektomie, u některých pacientů dochází k trvalé odpovědi, ale jiné relapsy.
Třetí léčba
Naštěstí nyní existují terapie třetích linek pro ITP.
Po mnoho let se věřilo, že v ITP byly krevní destičky prováděny normálně v kostní dřeni, ale při jejich uvolnění do oběhu byly zničeny. Odborníci nyní vědí, že funkce trombocytů je také narušena. Tato znalost vedla k vývoji léků nazývaných agonisté receptoru thrombopoietinu (TPO).
V současné době jsou v USA k dispozici dva agonisté TPO receptoru, elthrombopag a romiplostim. Elthrombopag je perorální lék užívaný denně a romiplostim je podáván jednou týdně jako subkutánní injekce. Ačkoli se elthrombopag může objevit jako jednodušší terapie, protože je užíván ústy, žádné potraviny obsahující vápník nemohou být konzumovány několik hodin před a po dávce.
Po stanovení udržovací dávky se dospělí mohou naučit, jak podávat romiplostim doma.
Agonisté receptoru TPO jsou považováni za chronické léky na udržování, které udržují počet trombocytů dostatečně vysoký k prevenci krvácení. Tyto léky lze používat jak u dětí, tak u dospělých s chronickým ITP.
Stejně jako v případě mnoha lékařských terapií se může pořadí první, druhé a třetí léčby lišit podle individuálních charakteristik pacienta. Máte-li otázky nebo obavy o vaší terapii, měli byste o nich diskutovat se svým lékařem.
Zdroje:
Bussel JB. ITP u dětí: Management chronické nemoci. V: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.
George JN a Arnold DM. ITP u dospělých: druhotné a následné terapie. V: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.