Družicové potrubí se skládá ze skupiny léků, které v současné době vyvíjejí různé farmaceutické společnosti. Léčivé přípravky procházejí čtyřmi hlavními fázemi: zjišťováním, předklinickými, klinickými zkouškami a marketingem (po schválení).
V současné době existuje ve Spojených státech pouze 5 000 léčivých přípravků za různých podmínek.
Výzkumníci se snaží vyvinout léky pro pacienty, kteří mají nesplněné potřeby. Podle PhRMA (farmaceutický výzkum a výrobci v Americe) "Americký úřad pro kontrolu potravin a léčivých přípravků (FDA) v roce 2014 schválil 51 nových léčiv v celé řadě nemocí, z nichž 41 bylo schváleno Centrem pro léčivé přípravky Hodnocení a výzkumu (CDER) u FDA, což je nejvyšší číslo od roku 1996. Mezi schválením CDER bylo 41 procent identifikováno jako první lék ve své třídě, což znamená, že používají jedinečný mechanismus účinku k léčbě onemocnění, které se liší od jakéhokoli jiné schválené léky. "
Vývoj léků s revmatoidní artritidou
Od roku 1998, kdy byl Enbrel (etanercept) prvním biologickým léčivem prodávaným za revmatoidní artritidu , biologické DMARDs (biologické choroby modifikující antireumatické léky) změnily terapeutické prostředí u lidí žijících s onemocněním. Zaměřením na specifické molekuly a buňky, které se podílejí na progresi revmatické artritidy, biologické DMARD a novější DMARDs, známé jako inhibitory JAK, zlepšily prognózu u mnoha pacientů a pro některé pacienty umožnily klinickou remisi .
Několik biologických DMARD bylo schváleno a uvedeno na trh v letech následujících po schválení společností Enbrel. Enbrel je inhibitor TNF . Dalšími příklady inhibitorů TNF, které jsou v současné době uváděny na trh, jsou Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) a Simponi (golimumab). V roce 2012 byl schválen jeden inhibitor JAK nazvaný Xeljanz (tofacitinib) .
Další DMARDy jsou ve vývoji.
Biologické DMARDs jsou velké molekulové proteiny, které musí být podávány injekčně nebo infuzovány. Inhibitory JAK jsou proteiny malé molekuly, které se podávají perorálně (ústně).
V roce 2014 společnost PhRMA uvedla, že 92 léků bylo v různých stádiích vývoje onemocnění a stavů muskuloskelet . Z těch bylo vyvinuto 55 pro léčbu revmatoidní artritidy. To jsou léky, které dosahují klinických studií třetí fáze, které jsou nejvíce hodné naší pozornosti. Testování fáze 3 obvykle zahrnuje více než 1 000 pacientů ve snaze ukázat bezpečnost a účinnost. Výsledky jsou předloženy FDA pro konečné schválení léčiv.
Co je v potrubí?
Baricitinib je JAK inhibitor ve vývoji prostřednictvím Eli Lilly. Pokud bude schváleno, bude přípravek Baricitinib schválen jako druhý inhibitor JAK. Baricitinib blokuje JAK1 a JAK2. Léčba inhibitory JAK je určena pro dospělé se středně těžkou až těžkou akutní revmatoidní artritidou, kteří mají nedostatečnou odpověď na methotrexát nebo kteří netolerují methotrexát. Baricitinib má podle názoru analytika 65% šanci na schválení. Je-li schváleno, očekává se, že bude konkurenční vůči konkurenci Xeljanz v závislosti na cenách.
Sarilumab je inhibitor IL-6 vyvinutý společností Sanofi / Regeneron. Existuje několik studií fáze 3 pro sarilumab. V jedné ze studií byl sarilumab plus metotrexát účinnější u pacientů se středně těžkou až těžkou revmatoidní artritidou než samotný metotrexát bez zjevných obav o bezpečnost. Tento lék, pokud bude schválen, bude soutěžit s dalším inhibitorem IL-6 Actemra (tocilizumab).
Sekukinumab je inhibitor IL-17 vyvinutý firmou Novartis Pharmaceuticals. Sekukinumab je určen pacientům s revmatoidní artritidou, kteří měli nedostatečnou odpověď na inhibitory TNF nebo kteří nebyli schopni tolerovat léčbu inhibitory TNF.
V současné době neexistuje žádná jiná léčiva, která by byla zaměřena na IL-17 v zánětlivé cestě .
Další očekávaná léčiva, sirukumab společnosti Johnson & Johnson, byla odmítnuta schválením FDA v září 2017. Je zaměřena na stejnou cestu jako ACTEMRA (IL-6), která pomáhá snížit zánět. Nicméně, FDA citoval "nerovnováhu" v počtu úmrtí lidí užívajících lék versus placebo v klinických studiích, což bylo místo, které bylo původně popsáno v doporučení Poradního panelu FDA .
Biosimilary
Tam je také několik biosimilars ve vývoji. Amgen vyvíjí ABP 501, což je biologická podobnost s Humirou. Společnost Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals vyvíjí BI 695500 jako biologicky podobnou látku Rituxan (rituximab). Coherus Biosciences vyvíjí CHS-0214 jako biologicky podobný Enbrel. Existují obavy ohledně ekvivalence biosimilárních produktů s původním léčivem a také o schvalovací proces pro biosimiláře FDA.
> Zdroje:
> Dokumentace FDA. Porada poradního výboru pro artritidu.
> Profil PhRMA.2015. Biopharmaceutical Research Industry.
> Regeneron a Sanofi představují výsledky z pivotní fáze 3 Studie Sarilumabu na výroční schůzi Americké vysoké školy reumatologie. 8. listopadu 2015.
> Revmatoidní artritida (RA) Nové lékové potrubí. 11. prosince 2014.