Transplantace kmenových buněk je experimentální a vznikající oblastí výzkumu roztroušené sklerózy (MS) a dosavadní vědecké výsledky jsou slibné. To je řečeno, odborníci jsou obezřetní, protože tento typ terapie zdanění na těle, a vyžaduje pečlivé vážení profesionálů versus nevýhody.
Transplantace kmenových buněk při roztroušené skleróze
V minulosti byly transplantace kmenových buněk vyhrazeny pro osoby s určitými typy rakoviny krve nebo kostní dřeně, jako je leukémie, lymfom nebo mnohočetný myelom.
Během posledních několika let byla vyšetřována transplantace kmenových buněk při léčbě jiných imunitních onemocnění, včetně roztroušené sklerózy.
Transplantace kmenových buněk pro léčbu MS začíná procesem, který se nazývá sklízení kmenových buněk. Tento postup vyžaduje odstranění kmeňových buněk člověka z vlastního krevního řečiště (přístupného prostřednictvím žíly) nebo vlastní kostní dřeně (přístupnou přes jehlu v pánvi).
Formální lékařský termín pro toto je autologní transplantace hematopoetických buněk - autologní, což znamená, že se používají vlastní kmenové buňky a hematopoetické znamená, že se vytvářejí krevní buňky.
Jakmile jsou kmenové buňky shromažďovány a uloženy, osoba bude mít buď potlačen imunitní systém (nazvaný nemyeloablativní transplantace) nebo vyhlazen (nazývaný myeloablativní transplantace). Toto potlačení nebo vymazání je dosaženo chemoterapeutickými léčivy a imunitními deplečními protilátkami.
Rozdíl mezi potlačením a ablací imunitního systému (vymazáním) je, že vymazání vyžaduje vyšší, toxické dávky chemoterapie ve srovnání s potlačením, což vyžaduje nižší, méně toxické dávky.
Po dokončení této fáze bude člověk odpočívat několik dní před podáním infuze kmenových buněk - postup, při kterém jsou kmenové buňky vráceny zpět do žíly.
Jakmile infuze tyto kmenové buňky cestují z krve do kostní dřeně, kde reprodukují a vytvářejí nový imunitní systém - myšlenka je, že tento nový a vylepšený imunitní systém bude zdravý a neovlivní plášť myelinu v mozku a spinální kabel.
Věda o transplantaci kmenových buněk v MS
V kanadské studii s názvem Lancet v roce 2016 proběhlo transplantaci kmenových buněk 12 dospělých účastníků s relapsující-remitující roztroušenou sklerózou a 12 pacientů se sekundárně progresivní MS. Tito účastníci měli agresivní onemocnění a celkově velmi špatnou prognózu, což znamenalo, že měly mnohočetné MS recidivy s trvalým postižením, i přes léčbu MS.
Výsledky této studie však slibovaly. Z těchto 24 účastníků nemělo 17 (70%) žádnou chorobu MS tři roky po transplantaci. Žádná aktivita onemocnění MS znamenala:
- žádné nové MS relapsy
- žádné nové MS léze na MRI
- žádný důkaz progrese onemocnění
Navíc po 7,5 letech po transplantaci mělo 40 procent účastníků zlepšení jejich postižení v souvislosti s MS. Někteří účastníci měli ve skutečnosti pozoruhodné výtěžky včetně:
- rozlišení nystagmusu a ataxie
- návrat do práce nebo do školy
- oženit se nebo zapojit
- s dětmi, které používají ukládané nebo darované vejce / spermie
Toto vše bylo řečeno, je důležité poznamenat, že z 24 účastníků zemřel jeden kvůli infekci, což je komplikace spojené s transplantací kmenových buněk. Další účastník také vyvinul těžké problémy s játry a byl hospitalizován po delší dobu. Také došlo k řadě vedlejších účinků souvisejících s transplantací, jako je neutropenická horečka a toxicita související s chemoterapií.
Více výzkumu transplantace kmenových buněk v MS
Ve studii JAMA v roce 2015 proběhlo transplantaci kmenových buněk 123 účastníků s relapsující-remitentní MS a 28 účastníků se sekundárně progresivní MS.
Účastníci byli sledováni v průměru po dobu 2,5 roku. Na rozdíl od předchozí studie byly imunitní systémy u těchto pacientů potlačeny, na rozdíl od toho, že byly vyřazeny před infuzí kmenových buněk - nazývanou transplantací nemyeloablativních kmenových buněk .
Výsledky naznačovaly jak pokles počtu relapsů, tak počet lézí MS, které byly zvýšeny gadoliniem, u všech MRI po transplantaci post-kmenových buněk. MRI mozku byly dokončeny 6 měsíců po transplantaci a poté každoročně.
Také došlo ke zlepšení jednoho nebo více bodů v skóre EDSS u 50% účastníků ve 2 letech a 64% účastníků ve 4 letech. Hodnota skóre EDSS měří závažnost a progresi MS až po zdravotní postižení. Toto zlepšení však bylo možno pozorovat pouze u pacientů s relapsující-remitentní MS (ne u pacientů se sekundárně progresivním MS) a u těch, kteří měli MS po dobu 10 let nebo méně.
Tato studie měla významně méně znepokojující vedlejší účinky - žádné úmrtí nebo závažné infekce. To se pravděpodobně připisuje potlačení versus vymazání imunitního systému před infuzí kmenových buněk.
Slovo z
I když je to vzrušující výzkum, odborníci jsou stále opatrní. Tyto studie jsou malé a postrádají kontrolní skupiny. Je zapotřebí rozsáhlejších a dlouhodobějších studií, aby bylo skutečné pochopení přínosu a bezpečnosti transplantace kmenových buněk při léčbě MS. Rovněž zdravotní rizika transplantace kmenových buněk jsou velmi reálná. Hledání způsobů, jak snížit tato rizika, je tedy aktuální a naléhavou výzvou.
Kromě toho, i když je transplantace kmenových buněk schválena pro MS, může to být terapie, která je vyhrazena těm, kteří mají závažnější MS, kteří selhali tradičními terapiemi, jako jsou interferony nebo Copaxone - ne nutně, že nebude fungovat pro ty s mírnější chorobou , ale jen to, že rizika nemusí stát za to.
Zdroje:
Americká rakovinová společnost. Transplantace kmenových buněk pro rakovinu.
Atkins a kol. Imunoablační a autologní transplantace hemopoetických kmenových buněk pro agresivní roztroušenou sklerózu: multicentrická studie fáze 2 s jednou skupinou. Lanceta. 2016. 2016 června 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK a kol. Sdružení nemyeloablativní transplantace hematopoetických kmenových buněk s neurologickým postižením u pacientů s relapsující-remitentní roztroušenou sklerózou. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.