Přehled transplantace kmenových buněk pro primární myelofibrosu
Výběr optimální léčby primární myelofibrózy může být náročný. Často není jasná volba. Existuje několik způsobů léčby primární myelofibrózy, ale pouze transplantace hematopoetických kmenových buněk (také nazývaná transplantace kostní dřeně) je léčivá.
Proč ne všichni dostanou transplantaci?
Léčba zní úžasně, takže se můžete divit, proč všichni s primární myelofibrosou nedostávají transplantaci.
Jedná se pouze o rovnováhu mezi rizikem a přínosem.
Léčba primární myelofibrózy je řízena rizikovou kategorií založenou na známkách a příznaky, které prožíváte. Pokud nemáte žádné příznaky nebo máte příznaky s nízkorizikovým onemocněním, průměrné přežití po diagnóze je 15,4 let. V tomto případě potenciální komplikace (akutní nebo chronická transplantovaná choroba proti hostiteli a úmrtí) spojené s transplantací převažují nad přínosem vyléčení. Studie ukázaly, že pětileté přežití u osob s rizikovým rizikem nebo s rizikem středně závažného onemocnění bylo nižší, pokud podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk. U osob s transplantací ve srovnání s těmi, u kterých nedošlo k transplantaci, bylo však u osob s transplantací ve střednědobém a vysoce rizikovém onemocnění zvýšeno pět let.
Pokud máte primární myelofibrózu ve středním stupni 2 nebo vysoký stupeň rizika, je preferovanou léčbou transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Vzhledem k tomu, že starší věk zvyšuje riziko komplikací souvisejících s transplantací (převážně sekundárně v souvislosti s onemocněním štěpu proti hostiteli ), HSCT je historicky vyhrazena pro osoby s primární myelofibrosou do 60 let.
Vzhledem k tomu, že průměrný věk osob s primární myelofibrosou při diagnóze je 67, významně omezuje počet osob s primární myelofibrosou, kteří jsou potenciálními kandidáty na tuto léčbu. Navíc preferovaným dárcem pro HSCT je odpovídající sourozenci. Úplný sourozenec (stejná matka a otec jako příjemce) má jednu ze čtyř šancí být zápasem, což dále omezuje počet lidí, kteří mohou tuto terapii podstoupit.
Post-transplantační prognóza
V současné době žije 40 až 60 procent lidí s primární myelofibrosou, kteří podstoupí transplantaci alespoň tři až čtyři roky. Existuje nějaký důkaz, který naznačuje, že podstupující splenektomii (chirurgické odstranění sleziny) před transplantací je spojeno se zlepšením míry přežití zejména u mužů, ale důvod není zcela pochopen. Navíc se u lidí, u kterých se vyskytla myelofibróza po polycythemii vera nebo esenciální trombocythemi, zdá, že mají po transplantaci lepší přežití než lidé s primární myelofibrosou.
Kdo není způsobilý?
Někteří lidé s vysoce rizikovým onemocněním nejsou kandidáti na HSCT. To je primárně určeno pravděpodobností přežití po HSCT.
Věci, jako je nadměrná velká slezina (více než osm centimetrů pod hrudní klecí) a více než 20 krevních transfuzí před transplantací (zvláště pokud máte obojí) byly spojeny s nižším pětiletým přežitím po transplantaci.
Co když nejste oprávněni?
Takže, co se doporučuje, pokud máte vysoce rizikovou primární myelofibrózu, ale nejste vhodní pro HSCT nebo nemáte dárce? Pokud máte příznaky, jako je bolestivé zvětšení sleziny, únava, bolest kostí, noční pocení atd., Může být ruxolitinib vhodnou léčbou.
Bylo prokázáno, že ruxolitinib snižuje příznaky, snižuje velikost sleziny a zlepšuje anémii u lidí s primární myelofibrosou. Další alternativou k HSCT může být zařazení do klinického hodnocení. To vám umožní přístup k lékům, které jsou studovány jako potenciální terapie primární myelofibózy dříve.
Není snadné se učit, že nemáte nárok na léčbu, ale nezapomeňte prozkoumat všechny své možnosti.
Budoucnost transplantací jako léčby
S vylepšeními v léčbě transplantací, jako je režim používaný k přípravě kostní dřeně před transplantací a léky používané k prevenci onemocnění štěpu proti hostiteli, se provádí více transplantací u osob starších 60 let a u alternativních dárců dokonale sladěné nebo nesouvisející dárci).
Některá střediska budou transplantovat lidi s myelofibrosou až do věku 75 let.
Doufejme, že s pokračujícími vylepšeními bude HSCT dostupnější pro více lidí s myelofibrosou. Vzhledem k tomu, že primární myelofibróza je vzácný stav, bude trvat roky, než budeme mít jasnou představu o roli alternativních dárců v HSCT pro tuto poruchu.
Zdroje:
Ballen K. Jak zvládnout transplantační otázku při myelofibróze. Journal of Cancer Blood. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Řízení primární myelofibrózy. V: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Přístup k 29. červnu 2016.)