Co je to Gitelmanův syndrom?

Tato dědičná porucha brání absorpci elektrolytů

Gitelmanův syndrom je dědičná porucha ledvin charakterizovaná nízkou hladinou draslíku a hořčíku v krvi a snížením vylučování vápníku v moči. Gitelmanův syndrom je způsoben genetickou mutací, která ovlivňuje typ proteinu potřebný k transportu těchto a jiných elektrolytů přes membrány ledvin.

Odhaduje se, že Gitelmanův syndrom se vyskytuje u jednoho ze 40 000 lidí a postihuje muže a ženy všech etnických původů.

Léčba Gitelmanova syndromu neexistuje.

Příčiny

Přibližně 80% všech případů je spojeno se specifickou genetickou mutací známou jako SLC12AC. Tato anomálie přímo ovlivňuje něco, co se nazývá kotransportér sodíku chloridu (NCCT), jehož funkcí je reabsorbovat sodík a chlorid z tekutin v ledvinách. Zatímco mutace SLC12AC je převážnou příčinou Gitelmanova syndromu, bylo zapleteno dalších 180 mutací.

Sekundární účinek mutace SLC12AC je zvýšení reabsorpce vápníku v ledvinách. Zatímco tento účinek je také spojen s malabsorpcí hořčíku a draslíku, vědci si stále nejsou zcela jisti, jak a proč se to stane.

Symptomy

Lidé s Gitelmanovým syndromem mohou někdy zažít žádné symptomy vůbec. Když se rozvinou, jsou častěji vidět po šesti letech.

Rozsah příznaků je přímo spojen s nízkou hladinou draslíku (hypokalémie), nízkým obsahem hořčíku (hypomagnezémie), nízkým obsahem chloridů (hypochloremie) a vysokým obsahem vápníku (hyperkalcémie) ve spojení s nízkou hodnotou pH.

Nejběžnější známky Gitelmanu zahrnují:

Méně častěji se u lidí může objevit bolest břicha, zvracení, průjem, zácpa nebo horečka. Záchvaty a parestézie v obličeji (ztráta pocitu v obličeji) jsou také známy.

Někteří dospělí s Gitelmanovým syndromem mohou také vyvinout chondrokalcinózu , což je forma pseudoartritidy způsobené tvorbou krystalů vápníku v pojivových tkáních.

Diagnóza

Gitelmanův syndrom je diagnostikován na základě fyzikálního vyšetření, přezkoumání symptomů a výsledků analýz krve a moči. Výsledky laboratoře obvykle ukazují:

Gitelmanův syndrom se často objevuje při rutinním vyšetření krve, kdy jsou detekovány abnormálně nízké hladiny draslíku. Když k tomu dojde, lékaři provedou další testy, aby zjistili, zda se jedná o Gitelmanův syndrom, sdruženou nemoc známou jako Bartterovy syndrom nebo jiné možné nemoci.

Léčba

Léčba Gitelmanova syndromu je zaměřena na léčbu symptomů. Suplementace draslíku a hořčíku je základem léčby, často předepisovaného ve velkých dávkách (protože se pravidelně vylučuje močí). Během závažných epizod svalového křeče může být hořčík podán intravenózně.

Osoby s diagnózou Gitelmanova syndromu, ať už symptomatické nebo ne, jsou obeznámeny s způsoby, jak udržovat zdravé hladiny draslíku, hořčíku, sodíku a chloridu. Patří mezi ně dietní změny a vhodné použití diuretik šetřících draslík, které vylučují vodu močením, ale zachovávají draslík.

> Zdroj:

> Knoer, N. a Levtchenko, E. "Gitelmanův syndrom". Orphanet Journal o vzácných onemocněních. 2008: 3:22.