3 slibné léky celiakie v potrubí

Každý kandidát na drogy nabízí jedinečný mechanismus účinku

Právě teď je jedinou dostupnou léčbou celiakie bezlepková strava . Ale to se může brzy změnit.

Řada výrobců léků v současné době provádí klinické zkoušky s cílem posoudit bezpečnost a účinnost řady nových léčiv. Každý má jiný přístup a mechanismus činnosti (MOA). Doufáme, že tím, že zabráníme procesu této poruchy, můžeme jednoho dne zcela vymazat celiakii z lexikonu autoimunitních onemocnění .

Mezi třemi nejslibnějšími kandidáty v drogovém rozvodu:

INN-202 (Larazotideacetát)

Innovate Pharmaceutical INN-202 (larazotid acetát) je léčivo, které používá silný trávicí enzym, který se zdá být schopen rozkládat gluten předtím, než imunitní systém na ni může reagovat. Výsledky klinického hodnocení fáze II slibovaly a prokázaly, že léčivo je jak bezpečné, tak tolerovatelné. Léčivo MOA snižuje propustnost střev, zatímco temperuje pohyb autoimunitních antigenů do střev.

Zatímco INN-202 může výrazně snížit příznaky celiakie , je nepravděpodobné, že osoba bude moci jíst neomezené množství lepku. Některé dietní omezení by bylo ještě nutné.

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) rychle udělal lék. V současnosti probíhají klinické studie fáze III. Výsledky studie mohou být k dispozici někdy v polovině až do konce roku 2018

Vakcína Nexvax2

Nexvax2 je jediným kandidátem na léky, jehož cílem je imunizovat jednotlivce před onemocněním a umožnit jim vrátit se k normální stravě. Společnost Nexvan2 již úspěšně dokončila bezpečnostní studii Phase Ib a je v procesu přesunu do větších studií fáze II.

Společnost Nexvax2 je modelována na nově se objevující třídě terapeutických vakcín, jejichž cílem je léčba lidí, které jsou již postiženy onemocněním.

Je založen na stejných principech jako tradiční desenzibilizační terapie používané při alergii. Podobné modely vakcín jsou vyšetřovány k léčbě autoimunitních poruch, jako je roztroušená skleróza, diabetes typu 1 a revmatoidní artritida.

Nexvax2 je geneticky přizpůsobena osobám, které mají specifický gen (DQ2) přítomný u 90% lidí s touto chorobou. Jako taková by vakcína nefungovala, pokud nemáte DQ2,

Kromě toho je jedním z hlavních vyšetřovatelů otázkou, jak dlouho mohou trvat účinky vakcíny. Studie fáze Ib zahrnovala opakované dávkování. Zatímco tyto výsledky byly slibné (více lidí dokázalo dokončit problém s lepkou než pacienti na placebu), zůstává vidět, jak moc je účinná a trvanlivá lék.

O tom, jak se výzkumníci budou pustit do klinických studií fáze II / III, se zatím neozývá.

BL-7010

BL-7010 nabízí zcela jiný přístup k léčbě celiakie. Místo toho, že se BL-7010 zaměřuje na střeva nebo na autoimunitní odpověď, váže se na samotný lepek protein a zabraňuje jeho absorpci.

BL-7010 je neabsorpční polymer, který je schopen skrýt gluten z enzymů, které se snaží rozložit. Tímto je imunitní systém méně schopen vyvolat autoimunitní reakci.

Vázaný lepek a lék by pak byl vyloučen z těla ve stolici.

Po provedení úplných studií fáze I a II podnikli výrobci alternativní cestu a začali podporovat přípravek BL-7010 jako doplněk stravy spíše než farmaceutický přípravek. V lednu 2016 společnost obdržela od Evropské unie schválení a v současné době začíná zkoušku klinické účinnosti podle klasifikace zdravotnické pomůcky třídy IIb.

Slovo z

Zatímco slibuje, stále není jasné, zda některý z těchto léků přinese trh. Nakonec, každý kandidát by musel splnit tři sliby, pokud mají být považovány za životaschopné.

Musí být snadno podávány, trvanlivé, nabízejí přiměřené dávkovací schéma, jsou dobře snášitelné a nejdůležitější možná jsou dostupné.

Takže stále existuje hodně odpovědí. Ale s pokračujícím výzkumem a větším vnímáním mechanismů nemoci může brzy vidět den, kdy už nejsme bez glutenu.

> Zdroj:

> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; a Leffler, D. "Současný stav celiakie" American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.