Přehled terapie pro esenciální trombocytémiu
Esenciální trombocytémie (ET) je jednou ze skupin krevních chorob nazývaných myeloproliferativní novotvary. Jiné typy myeloproliferativních novotvarů zahrnují primární myelofibrosu a polycythemii vera .
Genetické mutace při esenciální trombocytémií vedou k extrémně vysokému počtu krevních destiček (trombocytóza). Mnoho lidí má v době diagnózy bez symptomů a bude mít normální délku života.
Komplikace zahrnují tvorbu sraženin (vedoucí k mrtvici, infarktu, sraženinu v plicích nebo hlubokou žilní trombózu), rozvoj myelofibrózy nebo přeměnu na akutní myeloidní leukémii (AML). Jednou z neobvyklých komplikací esenciální trombocytémie je vývoj získané choroby von Willebrandovy choroby .
Většina lidí bude potřebovat terapii v určitém okamžiku, aby zabránila komplikacím. Avšak normální délka života není neobvyklá.
Možnosti léčby
Pokud máte diagnostikovanou esenciální trombocytémií, přirozenou další otázkou je "jaké jsou moje možnosti léčby?" Existuje několik možností, které by měl váš lékař s vámi projednat. Léčba, kterou lékař doporučuje, je pravděpodobně založen na několika faktorech: příznaky, věk a laboratorní hodnoty. Většina lidí bude trvat několik let, aniž by vyžadovala léčbu, která se obvykle začíná, pokud vyvinete sraženinu.
- Aspirin: Denní nízké dávky aspirinu se obvykle používají k léčbě osob s vazomotorickými příznaky. Vasomotorické příznaky zahrnují bolesti hlavy, závratě, bolest na hrudi, pálení rukou a nohou a vizuální změny. Není neobvyklé, že by léčba aspirinem měla být použita s jinými léčbami. Vysoká dávka aspirinu byla spojena se zvýšeným rizikem krvácení a nedoporučuje se.
- Hydroxymočovina: Perorální chemoterapie hydroxyurea snižuje riziko trombózy při esenciální trombocytóze snížením počtu krevních destiček. Hydroxyurea se zahajuje v nízké dávce a zvyšuje se, dokud počet trombocytů není téměř normální (100 000 až 400 000 buněk na mikrolitr). Hydroxymočovina je obecně dobře tolerována bez významných vedlejších účinků. Nežádoucí účinky zahrnují hyperpigmentaci (ztmavnutí) pokožky, změny nehtů (obvykle tmavé linie pod hřebík), kožní vyrážka a vředy v ústní dutině. Hydroxymočovina také snižuje počet bílých krvinek (zejména počet neutrofilů) a hemoglobin, který vyžaduje důkladné sledování s úplným krevním obrazem (CBC).
- Anagrelid je perorální lék, který snižuje počet krevních destiček tím, že inhibuje tvorbu krevních destiček v kostní dřeni. Obvykle se používá, když není hydroxymočovina účinná. Podobně jako hydroxymočovina se anagrelid zahajuje v nízké dávce a zvyšuje se až do požadovaného účinku. Nežádoucí účinky zahrnují bolesti hlavy, palpitace (rychlá srdeční frekvence), retence tekutin a průjem. Tyto nežádoucí účinky se obvykle vyskytují při pokračující léčbě.
- Alfa interferon: Interferon alfa může být použit k řízení počtu trombocytů při esenciální trombocytémii, polycythemii vera a primární myelofibróze. Může také snížit velikost sleziny. Alfa interferon se podává subkutánně (pod kůži) denně. Alfa interferon je také dostupný v dlouhodobě působící formě, která se nazývá pegylovaný interferon, který lze podávat jednou týdně. Léčba interferonem je obvykle vyhrazena těhotným ženám nebo osobám, které nereagují na léčbu hydroxyureou.
- Plateferferéza: Plateferferéza je postup, který odstraňuje destičky z oběhu. Krev se odstraní pomocí intravenózního (IV) katétru a odebere se do stroje, kde se destičky oddělují od ostatních částí krve (bílými krvinky, červenými krvinkami a plazmatem). Krev, po odečtení krevních destiček, je vrácena do těla přes IV buď solným roztokem nebo plazmou. Plateferferéza je vyhrazena pro osoby s extrémně vysokým počtem krevních destiček, vážnou tvorbou srážek (v plicích, mozku) nebo krvácení. Účinek trombocytézy je dočasný, proto bude zapotřebí zahájit další léčbu pro dlouhodobou kontrolu počtu krevních destiček.
Všechna výše popsaná léčení nevedou k léčbě esenciální trombocythemií. Snižují pouze počet krevních destiček, čímž snižují riziko vzniku sraženiny nebo získané nákazy von Willebrandovy choroby. V této době neexistuje žádná léčebná terapie pro esenciální trombocytémiu. Naštěstí, navzdory nedostatku léčebné terapie, většina lidí s esenciální trombocytémií může žít plnohodnotný život.
Zdroje:
Teferri A. Prognóza a léčba esenciální trombocytémie. V: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Přístup k 15. červnu 2016)