Co soucitné užívání léků znamená pro pacienty s rakovinou a onkologové

Jak můžete získat soucitné užívání drog vyšetřovacím lékem?

Co znamená úmyslné užívání drog u pacientů s rakovinou? Přemýšlejte o těchto otázkách:

Co se stane, pokud bude studováno pouze jedno léčení, které vám může pomoci, ale nesplňujete požadavky na zápis do klinického hodnocení? Co když selháte všechny alternativní léčby s výjimkou slibné léčby, která ještě nebyla schválena FDA?

Když k tomu dojde, má FDA plán zálohování. Toto se nazývá výjimka soucitného použití nebo rozšířený přístup k léčeným lékům.

Jaký je smysl a účel "soucitného užívání drog?"

Soucitné užívání drog se týká použití zkoumaného léčiva (experimentálního léčiva) nebo zdravotnického prostředku (který ještě není schválen FDA) mimo klinické hodnocení léčby, pokud není k dispozici žádná alternativní uspokojivá léčba. Před schválením úřadu FDA nemůže být zkoumaná droga prodána nebo prodávána ve Spojených státech.

Co je vyšetřovací nový lék (IND)? - Přehled klinických studií a procesu schválení FDA

Předtím, než projednáme soucitné užívání drog, může pomoci při zálohování a popisu procesu nového léku nebo postupu v jeho vývoji a nakonec buď odmítnuto nebo schváleno schvalovacím procesem FDA pro použití širokou veřejností. Pro tuto diskusi omezím proces pouze na léky.

Prvním krokem, který vědci využívají při hodnocení možných léků, jsou studie, které se netýkají člověku. Nové léky v tomto prostředí jsou testovány na rakovinové buňky pěstované v miskách v laboratoři nebo na jiných zvířatech, jako jsou myši. Když jsou tyto studie považovány za dostatečně kompletní, lidské testování pak prochází 3 fázemi klinických studií .

Fáze 1 klinických studií se provádí na malém počtu lidí a jsou navrženy tak, aby odpovídaly na otázku: "Je lék bezpečný?" Fáze 2 studie jsou dalším krokem, který má odpovědět na otázku: "Léčba funguje?" Závěrečná fáze před schválením (nebo odmítnutím) FDA je klinické studie fáze 3, pokusy používané k odpovědi na otázku: "Léčba funguje lépe než standardně schválená léčba nebo má méně nežádoucích účinků?"

Při použití tohoto scénáře by bylo užívání léku v souladu s drogami, které je v jedné z fází klinických studií před schválením FDA, ale ne jako účastník v jednom z klinických studií.

Kdy by někdo mohl mít nárok na soucitné užívání drog (osvobození od soucitu)?

V ideálním případě by pacienti s nádorovým onemocněním, kteří mohou mít prospěch z nového léčebného výzkumu (IND), byli zařazeni do aktivní klinické studie, která zkoumá tento lék . To znamená, že někteří lidé, kteří mohou mít prospěch z studovaného léku, nemusí odpovídat specifickým kritériím pro zařazení do tohoto klinického hodnocení z důvodů, jako je věk, předchozí léčba, stav výkonu nebo jiné vyloučující podmínky. V tomto případě musí být splněny dvě kritéria:

• Nesmí existovat uspokojivá alternativní léčba k diagnostice, sledování nebo léčbě závažného onemocnění a

• Pravděpodobné riziko pro osobu z experimentální drogy (nebo postupu) není větší než pravděpodobné riziko samotné choroby.

Co je rozšířený přístup k vyšetřovacím lékům?

Pokud si přečtete dokumenty FDA, můžete se divit, jaký je rozdíl mezi rozšířením přístupu a osvobozením od sounáležitosti s použitím, nebo pokud jsou používány zaměnitelně. Odpověď zní, že existují tři úrovně rozšířeného přístupu, přičemž první odkazuje na použití jednotlivce pacientů. Mezi tyto vrstvy patří:

• Využívání experimentálních léků pro jednotlivé pacienty
• Populace pacientů s průměrnou velikostí (do 100) a

• Větší skupiny pacientů (více než 100)

Požadavky na individuální přístup k vyšetřovacím látkám proti rakovině

Pro individuální přístup je třeba splnit následující požadavky:

• Lék (nebo postup) musí být určen k diagnostice, sledování nebo léčbě vážného onemocnění.
• Pacient nesmí být způsobilý pro žádné probíhající klinické testy léku.
• FDA musí určit, že osvobození od soucitného použití nebude zasahovat do žádné fáze probíhajících klinických studií s tímto léčivem.
• Nesmí existovat pro pacienta uspokojivou alternativní nebo srovnatelnou léčbu, nebo pacient není schopen tolerovat tyto alternativní terapie.
• Pacient musí mít diagnózu rakoviny, pro kterou zkoumané léky prokázaly aktivitu. Jinými slovy FDA musí určit, že existuje dostatek důkazů o tom, že lék je bezpečný a účinný pro ospravedlnění jeho použití u konkrétního pacienta.
• Pacient musí obvykle absolvovat standardní léčbu, která není úspěšná.
• Léčba musí být použita v závažném nebo život ohrožujícím stavu, při kterém rizika experimentální léčby převažují nad rizikem, že léčba nebude léčena. Jinými slovy, riziko, včetně smrti, experimentální léčby je považováno za méně než riziko úmrtí na chorobu bez léčby.
• Získání léku zahrnuje aktivní účast lékaře i pacienta
• Lékař musí být ochoten řídit lék a dokončit sledování léčby
• Společnost, která drogu vyrábí, musí souhlasit s poskytnutím léku (FDA nemůže "donutit" firmu poskytnout drogu.) Pokud společnost požaduje zaplacení daného léku, musí pacient tuto platbu poskytnout.
• FDA po obdržení žádosti rozhodne o tom, zda povolí nebo nepovolí osvobození od soucitu. Je důležité si uvědomit, že i když to vypadá jako obtížný proces, od roku 2009 FDA schválil drtivou většinu, jestliže se objevil v nových výzkumných aplikacích .

Proces podávání žádostí o užívání léků soucit

Existují dva typy aplikací pro soucitné použití. Tyto zahrnují:

• Nouzové použití - V nouzové situaci lze žádost podat telefonicky (nebo jinou rychlou formou komunikace) a úředník FDA může povolit po telefonu, aby zahájil léčbu. Lékař musí následovat tuto verbální autorizaci s písemnou žádostí o použití návykových látek do 15 dnů od ústního souhlasu FDA k užívání drogy. (Není-li dostatek času na získání souhlasu zkušební kontrolní komise (IRB) v naléhavé situaci, léčba může začít bez schválení IRB, dokud je IRB informován lékařem poskytujícím mimořádnou léčbu do 5 pracovních dnů.)
• Soucitné použití (přístup pro jednoho pacienta) - Pokud neexistuje život ohrožující krizová situace, ošetřující lékař musí dokončit experimentální novou aplikaci pro užívání drog. Jakmile je tato žádost doručena FDA, má FDA lhůtu 30 dnů, během níž může být žádost přezkoumána a přijato rozhodnutí o přijetí či zamítnutí. Mějte na paměti, že většinu času bude rozhodnutí co nejdříve sdílet s ošetřujícím lékařem.

(Vzhledem k tomu, že se tyto informace mění s časem, podívejte se na zdroje FDA uvedené v dolní části tohoto článku pro nejaktuálnější informace.)

Co potřebujete vědět jako pacienta

Existuje několik věcí, které je třeba mít na paměti, pokud uvažujete o použití experimentální drogy. Tyto zahrnují:

• Droga (nebo postup) může mít vážná rizika.
• Vzhledem k tomu, že lék (nebo postup) nebyl dosud schválen FDA, není známo, zda je léčebné léky lepší nebo horší než standardní lék. Nesmíte získat žádný další užitek z této drogy.
• Krátkodobé vedlejší účinky a dlouhodobé vedlejší účinky léku nejsou dosud plně známy.

Odpovědnost vašeho lékaře při užívání léků soucit

Při podání žádosti o soucitné užívání drog bude vaším ošetřujícím onkológem (ten, kterého se budete považovat za péči), který bude zodpovědný za aplikaci, správu a dokumentaci léčby.

• Lékař musí vyplnit žádost popsanou výše.
• Lékař bude zodpovědný za předložení léčebného protokolu a za prokázání zprávy o výsledcích léčby, shrnutí a jakýchkoli vedlejších účinků.
• Lékař je zodpovědný za získání léčiva od výrobce / vývojáře a po ukončení léčby odpovídá za všechny zbývající léky.
• Lékař musí souhlasit se sledováním pacienta po celou dobu léčby podle všech pokynů a povinností, jelikož převezme úlohu vyšetřovatele pro tohoto pacienta.

_Zdroje:

_{Národní institut proti rakovině. Přístup k vyšetřovacím drogám. Aktualizováno 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Rozšířený přístup (soucitné použití). Aktualizováno 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Rozšířený přístup: Informace pro pacienty. Aktualizováno 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Rozšířený přístup: Informace pro lékaře. Aktualizováno 15/12/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). IDE včasný / rozšířený přístup. Aktualizováno 26.3.15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}