Novější terapie se objevují poměrně rychle u pacientů s rakovinou krve nebo hematologickými malignitami, jako je leukémie , lymfom a mnohočetný myelom .
Níže uvedené postupy léčby mohou být považovány spíše za malé kroky než za obrovské skoky vpřed; tyto terapie však mohou nabídnout výhody pro přežití, které mohou být pro ty postižené nesmírně významné.
V některých případech mohou vznikající terapie dokonce udržet plamen naděje na popáleniny - že léčba, jako je transplantace kostní dřeně, by se nakonec mohla uskutečnit - zatímco dříve to nebylo možné.
Zisky v přežití musí být zváženy spolu s vedlejšími účinky a toxicitou; v těchto situacích pacienti obvykle chtějí žít stejně dobře (kvalitu života) a tak dlouho, jak mohou (přežití).
Nedávno schválené terapie
Lék | Nemoci studovaly | Relativní výhoda |
Inotuzumab ozogamycin (Besponsa) | Relapsované nebo refrakterní B-buňky ALL |
|
Lenalidomid (Revlimid) | Nově diagnostikovaný mnohočetný myelom |
|
Daunorubicin a cytarabin pro injekce (Vyxeos) | Nově diagnostikovaná léčba AML (t-AML) AML se změnami souvisejícími s myelodysplází (AML-MRC) |
|
1. Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) pro akutní lymfocytární leukémii
V USA bylo v roce 2017 očekáváno přibližně 5 970 nových případů akutní lymfocytární leukémie (ALL), přičemž podle odhadů American Cancer Society bylo ve stejném roce přibližně 1440 úmrtí. Navzdory zlepšení v posledních desetiletích při léčbě mnoha různých typů rakoviny krve prognóza těchto pacientů s ALL zůstává špatná.
Allogenetická transplantace kmenových buněk (transplantace kostní dřeně od dárce) nabízí příslib případné léčení pro dospělé s ALL. Existuje však překážka, kterou je třeba překonat: nízké míry úplné remisí současnými chemoterapeutickými režimy. Transplantace kmenových buněk typicky vyžaduje, aby osoba dosáhla úplné remise onemocnění a bohužel to znamená, že poměrně málo dospělých s relapsem nebo refrakterní B-buňkami ALL (onemocnění, které se navzdory léčbě vrátilo) se může dostat k transplantaci.
Vývojáři drog proto hledali nové nástroje, které by se zaměřily na tyto rakovinné buňky. Útokové buňky, které mají značku nazývanou CD22, mohou být za takových okolností jedním z takových nástrojů. CD22 je molekula, která je vyrobena určitými buňkami v těle a je umístěna těmito buňkami, téměř jako tagy, na vnější straně buňky, uvnitř buněčné membrány. U pacientů s B-buňkami ALL mají rakovinové buňky tuto molekulu CD22 v přibližně 90% případů - a to jsou velmi dobré šance v oblasti léčby rakoviny.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) je humanizovaná anti-CD22 monoklonální protilátka, která je připojena k kalicheamicinu, což je činidlo, které může zabíjet cílené buňky.
Inozuzumab ozogamicin se nazývá konjugát, protože se jedná o protilátku, která je navázána nebo konjugována s činidlem, které může zabíjet buňky. Část protilátek vyhledává buňky, které mají značku CD22 a konjugovaná část ničí cílovou buňku.
FDA schválil inotuzumab ozogamicin na základě důkazů z klinického hodnocení, v němž výzkumníci zkoumali bezpečnost a účinnost léku ve srovnání s alternativním chemoterapeutickým režimem. Tato studie zahrnovala 326 pacientů, kteří měli recidivující nebo refrakterní B-buňky ALL a kteří dostali jednu nebo dvě předchozí léčby.
Podle FDA z 218 hodnocených pacientů zaznamenalo 35,8 procenta, kteří dostali inotuzumab ozogamycin, úplnou odezvu, za medián 8,0 měsíců; pacientů, kteří dostávali alternativní chemoterapii, pouze 17,4% zaznamenalo úplnou odpověď na medián 4,9 měsíce.
Proto inotuzumab ozogamicin je důležitou novou možností léčby relapsu nebo refrakterního B-buněk ALL.
Časté nežádoucí účinky inotuzumabu ozogamicinu zahrnují nízké hladiny krevních destiček (trombocytopenie), nízké hladiny určitých bílých krvinek (neutropenie, leukopenie), infekce, nízké hladiny červených krvinek (anémie), únava, těžké krvácení (krvácení) pyrexie), nevolnost, bolest hlavy, nízké hladiny bílých krvinek s horečkou (febrilní neutropenie), poškození jater (zvýšení transamináz a / nebo gamaglutamyltransferázy), bolest břicha a vysoká hladina bilirubinu v krvi (hyperbilirubinemie). Další informace o bezpečnosti viz úplné informace o předepisování.
2. Lenalidomid (Revlimid) po transplantaci u mnohočetného myelomu
Udržovací léčba lenalidomidem po transplantaci autologní hematopoetické kmenové buňky (transplantace kostní dřeně pomocí samocelení) snížila úmrtnost o 25 procent ve srovnání s placebem nebo pozorování u pacientů s nově diagnostikovaným mnohočetným myelomem, podle výsledků nedávné metaanalýzy.
McCarthy a kolegové analyzovali data pacientů ze tří randomizovaných klinických studií ze Spojených států, Francie a Itálie. Studie zahrnovaly pacienty s nově diagnostikovaným mnohopočetným myelomem, kteří dostávali autologní transplantaci kostní dřeně a pak z nich bylo 208 léčených lenalidomidem, zatímco 603 pacientů dostalo buď placebo nebo bylo jednoduše pozorováno nebo sledováno.
Pacienti léčení lenalidomidem zlepšili přežití bez progrese onemocnění ve srovnání s těmi, kteří dostávali placebo nebo pozorování (52,8 měsíců vs. 23,5 měsíců). Celkem 490 pacientů zemřelo. Významný přínos pro přežití byl pozorován u lenalidomidové skupiny.
Větší podíl pacientů ve skupině léčené lenalidomidem vykazoval druhou primární maligní hematologii a druhou primární maligní onemocnění v pevném nádoru; avšak míra progrese, úmrtnost způsobená všemi příčinami nebo úmrtnost v důsledku myelomu byla v placebové / pozorovací skupině větší.
3. Fixovaná kombinovaná chemoterapie pro akutní myeloidní leukémii
AML je rychle se rozvíjející rakovina, která začíná v kostní dřeni a rychle způsobuje zvýšený počet bílých krvinek v krevním řečišti. V letošním roce bude s AML diagnostikováno přibliţně 21 380 lidí a asi 10 590 pacientů s AML zemře na onemocnění.
Vyxeos je pevná kombinace chemoterapeutických léků daunorubicin a cytarabin, které mohou pomoci některým pacientům žít déle, než kdyby oba léky dostávali samostatně. FDA schválil společnost Vyxeos k léčbě dospělých s dvěma typy akutní myeloidní leukémie (AML):
- Nově diagnostikovaná terapie AML (t-AML) a
- AML se změnami souvisejícími s myelodysplází (AML-MRC).
T-AML se vyskytuje jako komplikace chemoterapie nebo záření u asi 8 až 10 procent všech pacientů léčených pro rakovinu. V průměru dochází během pěti let po léčbě. AML-MRC je typ AML, který je spojen s anamnézou některých poruch krve a dalších klíčových mutací v buňkách leukémie. Oba pacienti s t-AML a pacienti s AML-MRC mají velmi nízkou očekávanou délku života.
V klinické studii 309 pacientů s nově diagnostikovaným t-AML nebo AML-MRC, kteří byli randomizováni k léčbě přípravkem Vyxeos nebo samostatně podávaným léčbou daunorubicinem a cytarabinem, pacienti, kteří dostávali Vyxeos, žili déle než pacienti, kteří dostávali samostatnou léčbu daunorubicinem a cytarabinem celkové přežití 9,56 měsíců vs. 5,95 měsíců).
Mezi časté nežádoucí účinky patří krvácení (krvácení), horečka s nízkým počtem bílých krvinek (febrilní neutropenie), vyrážka, otoky tkání (edém), nauzea, záněty sliznic (mukozitida) a jiné nežádoucí účinky včetně gastrointestinálních potíží , závažné infekce a abnormální srdeční rytmus (arytmie).
> Zdroje:
> Tiskové zprávy FDA. FDA schvaluje novou léčbu u dospělých s relabující nebo refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> Tiskové zprávy FDA. FDA schvaluje první léčbu u některých typů špatné prognózy akutní myeloidní leukémie. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> FDA schvaluje nové použití Lenalidomidu u mnohočetného myelomu. https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-maintenance.