Astronomicky vysoká cena nových léků proti hepatitidě C je šokující a jistě znepokojující pro ty, kteří se mohou setkat s vysokým z kapsy co-pay, nebo horší, popřel pokrytí. To vyvolává zjevnou otázku: proč jsou tyto léky na záchranu života tak drahé? Je důležité zdůraznit, že tyto léky zachraňují životy .
Zabraňují rakovině jater, zabraňují progresi k cirhóze a mohou se vyhnout smrti nebo potřebě transplantace jater.
Začněme na začátku a vystopujeme naši cestu do tohoto okamžiku. V roce 2010 byly interferonem a ribavirinem standardem léčby hepatitidy C. U nejběžnějších kmenů (genotyp 1) byla míra úspěšnosti kolem 50%, a to dokonce i při poměrně výrazných nákladech, pokud jde o nežádoucí účinky, délku trvání léčby (6-12 měsíců) a ceně (50 000 až 70 000 dolarů) s ohledem na rozsáhlé monitorování krevních testů a návštěvy v kanceláři požadované v té době.
V roce 2011 byla schválena první vlna přímého účinku antivirálních činidel ( DAA s) (telaprevir a boceprevir), což zlepšilo úspěšnost až na 70 procent, ale také bylo nutné podávat spolu s interferonem a ribavirinem. Přidané vedlejší účinky těchto léků omezily nadšení navzdory vyšší úspěšnosti a vyšším nákladům.
Pacienti požadovali léčbu bez vedlejších účinků interferonu, krátkodobé a s vysokou mírou léčení.
V roce 2016 bylo několik agentů FDA schváleno více novějších agentů s úspěšností, která se často blížila k 90 procentům vyléčených nebo vyšších s malým počtem vedlejších účinků. V roce 2013 přišel první z těchto nových agentů (sofosbuvir [Sovaldi] a simeprevir [Olysio] ).
Cenová řada pro mnohé z těchto agentů byla stejně působivá, protože některé náklady stojí od 1000 do 1200 dolarů za pilulku do roku 2016. Na pilulku! 12-týdenní kurz terapie by mohl stát mezi 86 000 až 94 000 USD - bez návštěvy lékaře nebo laboratorního testování. Málokdo si mohl dovolit tyto agenty bez vynikající asistence.
Takže kdo určuje cenu?
Krátká odpověď je, že farmaceutická společnost, která vyvinula výrobek, stanoví cenu. Jedná se o velkoobchodní pořizovací náklady (WAC). Oni nejsou povinni poskytnout odůvodnění. Existují však některé faktory, které je třeba v tomto ohledu posoudit. Stojí to v průměru 2,6 miliardy dolarů a trvá 10 let, než droga dosáhne schválení agenturou FDA, a podle studie z Tuftsovy univerzity vydělávají jen dva z deseti na trhu dostatečně na pokrytí svých nákladů na vývoj. Manažeři léčebných benefitů (PBM) a Veteran's Affairs mohli a v některých případech sjednali slevy ve výši až 46 procent a více. To jasně pomáhá, ale Medicare je legálně zakázáno vyjednávat a platí plnou cenu. Vzhledem k tomu, že téměř 70 procent pacientů s hepatitidou C ve Spojených státech je "baby boomers" narozený v letech 1945 a 1965, Medicare se stává významným poskytovatelem zdravotní péče.
Proto pokud plán vyžaduje míru spoluúčasti léků ve výši 20 procent, což se nemusí zdát příliš vysoké při léčbě krevního tlaku, mohlo by to být téměř 20 000 dolarů za 12 týdnů léčby hepatitidou C. A dvojnásobek, pokud je vybráno 24 týdnů.
Stojí to za to?
Nárazový šok z nových léků vedl mnoho k otázce, zda lékařské výhody stály za cenu. Za prvé, tato terapie jsou spojena s vysokou mírou "vyléčení" nad 90 procent. Léčba případu hepatitidy C má zásadní vliv na životnost a kvalitu života. Nejenže dochází ke snížení "úmrtnosti z každé příčiny", ale také výrazné snížení konečné potřeby transplantace jater a vývoje rakoviny jater.
Ti, kteří nemají v době léčby cirhózu, mohou do značné míry očekávat normální život, jaký by měli bez hepatitidy C. Ve skutečnosti je jedním z důvodů vysoké ceny farmaceutického průmyslu, pokud jde o následné úspory v případě potřeby méně transplantace jater.
Jak jinak můžeme hodnotit hodnotu? Existuje několik způsobů, které byly studovány. Jedním z jednoduchých způsobů je vypočítat náklady na léčbu současnými léky ve srovnání se staršími standardy. Například, pokud byla starší terapie levnější, ale pouze vyléčila 50 procent léčených pacientů, náklady na vyléčení 100 procent pacientů by podle všeho mohly pro společnost složitější než o něco dražší lék, který vyléčil 95 procent. To se jistě ukázalo jako případ. Starší léčba zahrnující peginterferon, ribavirin a buď telaprevir boceprevira (standard péče o léčbu v roce 2011) dosahovala průměrné hodnoty 172,889 až 188,859 dolarů za léčbu. To je téměř dvojnásobek nákladů na léčbu novějších léků a byly také spojeny s podstatně větší toxicitou a vedlejšími účinky.
Analýza efektivnosti nákladů je jiným způsobem hodnocení hodnoty. Tyto analýzy berou v úvahu současné náklady na léčbu a péči proti jakýmkoli úsporám nákladů na prevenci nemocí v budoucnu. Tyto typy analýz obecně naznačují, že velmi nákladově efektivní intervence obvykle zahrnují takové postupy, které stojí méně než 20 000 dolarů; ty, které se pohybují od 20 000 do 100 000 USD, jsou mírně rentabilní; a zásahy, které stojí více než 100 000 dolarů, jsou možná nákladově efektivní. Použitím stupnice, ve které se za hodnotu považuje hodnota 50 000 dolarů za získaný životní cyklus kvality, se většina novějších terapií dostává na tuto hodnotu nebo kolem ní. Pokud budeme přemýšlet o možných návazných nákladech spojených s lékařskými návštěvami a testováním, nemluvě o méně častých, ale reálných rizicích rakoviny jater, cirhózy a nutnosti transplantace jater, je snadné vidět, jak lze tyto náklady považovat za rentabilní.
Nicméně nákladově efektivní není stejné jako cenově dostupné. Bylo odhadnuto, že by to stálo zdravotnímu průmyslu přibližně 139 miliard dolarů na léčbu všech lidí v USA, kteří mají hepatitidu C. U programů s poměrně pevným rozpočtem na léky, jako jsou mnohé státní plány Medicaid, by to znamenalo buď omezení přístupu, nebo získání finančních prostředků od jiné poruchy. Většina státních plánů Medicaid tak zavedla určitou formu dávkování, ve které jsou pro posouzení léčby kvalifikováni pouze pacienti s nejpokročilejšími stadii onemocnění, a dokonce i tehdy jsou často překonány další překážky.
> Zdroje:
Chhatwal J, Kanwal F., Roberts MS, Dunn MA. Nákladová efektivita a dopad na hepatitidu C virem hepatitidy C u sofosbuviru a L edipasviru ve Spojených státech. Ann Intern Med. 2015; 162 (6): 397-406.
> Etzion O, Ghana MG. Cure pro vysoké náklady na léčbu viru hepatitidy C. Ann Intern Med. 2015; 162 (9): 660-1.
> Reau NS, Jensen DM. Samolepící šok a cena nových terapií pro hepatitidu C: stojí za to? . Hepatologie. 2014; 59 (4): 1246-9.
> Van der meer AJ, Veldt BJ, Feld JJ a kol. Asociace mezi trvale udržovanou virologickou odpovědí a mortalitou všech příčin u pacientů s chronickou hepatitidou C a pokročilou jaterní fibrózou. JAMA. 2012; 308 (24): 2584-93.