FDA schvaluje první léčbu genové terapie pro leukémii

Můžeme nyní přeprogramovat naše tělo

FDA schválila léčbu genové terapie poprvé - historický krok v medicíně. Nová léčba - Kymriah (tisagenlecleucel) - používá modifikované T-buňky k boji proti leukémii.

Schválení Kymriahu slouží jako předzvěst pro schválení dalších forem genové terapie, která bude bojovat proti rakovině a dalším vážným nemocem pomocí nového a vzrušujícího přístupu: naprogramování těla pomocí umělých prostředků.

Genová terapie založená na buňkách

Genetická terapie založená na buňkách se týká praxe zavádění nového genetického materiálu do specifické buněčné populace a následného opětovného zavedení těchto modifikovaných buněk do těla. Až v těle mohou tyto nové buňky produkovat proteiny, které pomáhají bojovat proti rakovině nebo jiným závažným onemocněním.

Kymriah zahrnuje zavedení geneticky modifikovaných T-buněk - typu lymfocytů nebo bílých krvinek do těla. Tyto modifikované T-buňky rozpoznávají a napadají leukemické buňky.

Genetická terapie je vhodnější než chemoterapie, protože genové terapie jsou méně toxické. Chemoterapie ovlivňuje celé tělo a způsobuje nežádoucí účinky v celém těle. Při genové terapii založené na buňkách se lokálně infundují buňky, které byly upraveny místně, a specificky bojovaly proti nádorům.

Kromě toho, že je formou genové terapie, Kymriah je také imunoterapeutickým činidlem. Imunoterapie využívá sílu imunitního systému k léčbě onemocnění.

Kymriah vysvětlil

Technicky řečeno, Kymriah Novartis je experimentální chimérní antigenní receptor (CAR) T-buněčná terapie používaná k léčbě relabující nebo refrakterní (tj. Rezistentní k léčbě) B-buněčné akutní lymfoblastické leukémie.

Kymriah je přizpůsobená forma imunoterapie, ve které jsou pacientovy vlastní T-buňky shromažďovány a poté odeslány do výrobního centra.

T-buňky se sklízejí za použití postupu nazývaného leukapareze.

Ve výrobním centru jsou tyto T-buňky modifikovány tak, aby obsahovaly gen, který kóduje expresi CAR. Tyto modifikované buňky jsou pak infuze zpět do pacienta. Jakmile se CARS objeví v terénu, zaměřuje se na specifický antigen nazývaný CD19, který se nachází na povrchu buněk leukémie a zabije tyto rakovinné buňky. Jakmile se v krvi tyto modifikované T-buňky rozmnoží a rozšiřují, aby se vyloučili rakoviny během dvou nebo tří týdnů.

Odborníci z FDA založili schválení přípravku Kymriah na jediném ramene fáze II klinického hodnocení, ve kterém bylo u 63 dětí, dospívajících a mladých dospělých s relabující nebo refrakterní B-buněčnou akutní lymfoblastickou leukemií podáváno jediné dávkování. Z těchto účastníků dosáhlo 83% po třech měsících remise. Navíc 75% zůstává bez choroby po šesti měsících. Důležité je, že Kymriah získal FDA přednostní přezkoumání a průlomovou léčbu.

Akutní lymfoblastická leukémie je rakovina kostní dřeně a krve. To způsobuje, že tělo vytváří abnormální lymfocyty. Tyto abnormální krevní buňky rychle vylučují zdravé krevní buňky do kostní dřeně. Potřebujeme, aby naše krevní buňky přežily.

Když počet normálních krevních buněk dramaticky klesá, může dojít ke smrti.

Ačkoli se starší dospělí mohou vyvinout VŠECHNY, je to především onemocnění dětí. Přibližně 90% dětí s ALL trpí po léčbě remisí. Přípravek Kymriah je schválen pro použití u pacientů, kteří jsou mladší než 25 let a mají buď rakovinu, která se opakovala, nebo rakovinu, která je odolná vůči léčbě.

Obavy o Kymriah

Jeden, který se týká negativního vedlejšího účinku jakéhokoli typu terapie monoklonální protilátkou, je syndrom uvolňování cytokinů, infuzní reakce, která se také nazývá cytokinová bouře. Cytokiny jsou malé proteiny, které jsou vylučovány buňkami a mají účinek na jiné buňky.

U většiny lidí jsou symptomy syndromu uvolňování cytokinů mírné nebo středně závažné a lze je snadno léčit. Mezi tyto příznaky patří:

Nicméně pacienti, u kterých se vyskytují karcinomy krve, jako je ALL, jsou vystaveny vyššímu riziku vzniku závažné cytokinové bujony s život ohrožujícími příznaky. Z tohoto důvodu je nutné, aby se infuze uskutečňovala ve velkoobjemových centrech se specialisty vyškolenými pro zvládnutí závažných komplikací, jako je cytokinová bouře.

Nakonec se očekává, že Kymriah bude stát kolem 500 000 dolarů. Nicméně léčba přípravkem Kymriah je stále levnější než transplantace kostní dřeně, která se běžně používá při léčení leukémie.

Slovo z

Refraktérní nebo relapsující ALL je smrtelné onemocnění. Schválení Kymriahu přináší naději na několik set mladých lidí ve Spojených státech, kteří nemají žádné možnosti léčby. V klinických studiích se ukázala jako účinná. Klinické studie však byly časově omezené a zbývá zjistit, zda může Kymriah vyvolat celoživotní remisí.

Podle všeho nejdříve schválení FDA formou genové terapie poprvé odhaluje nový lék věku: věk, kdy můžeme reprogramovat naše buňky k boji proti rakovině a dalším smrtelným chorobám.

> Zdroje:

> Breslin S. Syndrom uvolňování cytokinů: přehled a důsledky ošetřovatelství. Klinický žurnál onkologického ošetřovatelství. 2007; 11: 37-42.

> Colwell J. Panel OKs terapie CAR T pro leukémii. Odhalení rakoviny. 27. července 2017.

> Tiskové zprávy FDA. Schválení FDA přináší první genovou terapii do Spojených států. 30. srpna 2017.

> Vysoká KA. Génová terapie v klinické medicíně. In: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonovy principy interní medicíny, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.

> Klepin HD, Powell BL. Poruchy bílých buněk. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzardova geriatrická medicína a gerontologie, 7e New York, NY: McGraw-Hill.