Co znamená "významný"? V klinickém hodnocení bezpečnosti a účinnosti léků je zjištění, že výsledné údaje (informace) jsou "statisticky významné", což je vědecký způsob, jak říci, že výsledek nebyl pravděpodobně náhodný. Proto je výsledek pravděpodobně kvůli účinkům sledovaných léků.
Porozumění hodnotám P
Samozřejmě, že přijít k tomuto závěru není tak jednoduché, jak to zní.
Výzkumníci obvykle používají známou a spolehlivou statistickou metodu k měření a hodnocení výsledků ze studie ke studiu. Říká se tomu "hodnota p" a měří pravděpodobnost, že se výsledky studie staly náhodou.
Hodnota p poskytuje procento této pravděpodobnosti na základě statistických testů výsledků studie. Pokud tedy hodnota p je 0,01, existuje 1% pravděpodobnost, že výsledek byl kvůli náhodě a 99% šance, že to nebylo - místo toho to bylo způsobeno účinkem léků.
Nejběžnější mezní hodnota pro hodnoty p je 0,05 - to znamená, je-li hodnota p 0,06, pak se nepovažuje za statisticky významnou. Na druhou stranu, jestliže hodnota p je 0,04, výsledek je statisticky významný.
Co je "nulová hypotéza"?
Možná víte, že slovo "null" je spojeno s "nulou". V tomto typu statistického měření začínají výzkumníci za předpokladu nulového rozdílu například mezi novým lékem a starším.
To se může zdát divné, protože chtějí zjistit, zda nová je lepší než starší. Ale to funguje. Zde je návod:
Řekněme, že studie je skutečně navržena, aby zjistila, zda je nová léčiva lepší než starší. Nulová hypotéza je uvedena jako: "Neexistuje žádný rozdíl v účinku (výsledek pacienta) mezi novým lékem X a staršími léky Y." Hodnota p 0,04 se pak překládá do: Na základě údajů ze studie existuje 4% pravděpodobnost, že mezi oběma léky není žádný rozdíl.
Samozřejmě to znamená, že existuje 96% šance, že mezi nimi existuje rozdíl.
Co znamená "významný"? Příkladem v reálném životě
Chcete-li použít skutečný příklad, podívejte se na studii REGARD o osobách s roztroušenou sklerózou (MS). Tato studie porovnávala lék Copaxone s přípravkem Rebif .
Jeden výsledek (studovaný výsledek) byl čas, který uplynul před prvním pacientským relapsem po 96 týdnech léčby. (Výzkumný termín pro toto je "čas do prvního relapsu") Hodnota p pro tento rozdíl byla p = 0,64, což znamená, že vzhledem k tomu, že hodnota p byla vyšší než 0,05, nebyl statisticky významný rozdíl mezi časem první relaps u pacientů s oběma léky. Jinak řečeno bylo 64% šance, že neexistuje žádný statisticky významný rozdíl.
Další studovaný výsledek byl však počet aktivních lézí, které byly zaznamenány v MRI vyšetřeních obou skupin. Ukázalo se, že účastníci studie, kteří byli léčeni přípravkem Rebif, měli v průměru 0,24 MS léze na sken, zatímco ti, kteří užívali přípravek Copaxone, měli v průměru 0,41 lézí na sken. V tomto případě byl p = 0,0002, což znamenalo statisticky významné zjištění.
Co znamená "významný" pro jednotlivé pacienty a jejich lékaře?
Je důležité mít na paměti, že "statisticky významné" nutně neznamená, že je něco klinicky významné nebo smysluplné pro jednotlivce.
Například rozdíl v počtech aktivních MS lézí ve výše uvedené studii je malý, přestože je statisticky významný. Takže to by pravděpodobně nebylo hlavním důvodem, proč si lékař vybírá jednu léčbu nad druhou. Lékař může při rozhodování o léčbě dávat větší váhu dalším faktorům. Například vedlejší účinky léků, náklady a frekvence vstřikování.
Věci, které je třeba mít na paměti při pohledu na zprávu o klinické studii
Jak můžete mít podezření, existuje mnoho dalších faktorů (například, kolik účastníků jsou studovány nebo jak jsou výsledky měřeny), které mohou ovlivnit výsledky závěrečné hodnoty p klinické studie.
Nicméně, vědět, jaké hodnoty p znamenají, je obrovská výhoda pro pochopení toho, co informace z klinické studie znamená pro vědce, lékaře a pacienty.
Přečtěte si alespoň abstrakt (krátké shrnutí) studie. Může poskytnout více informací o lécích, než můžete získat z jednorázové reklamy v marketingovém díle nebo titulku brožury.
Zdroj:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; Studijní skupina REGARD. Srovnání subkutánního interferonu beta-1a s glatiramer acetátem u pacientů s relapsy roztroušené sklerózy (studie REGBIF vs. Glatiramer Acetate in Relapsing MS Disease [REGARD]): multicentrická, randomizovaná, paralelní, otevřená studie. Lancet Neurol. 2008 Oct 7 (10): 903-914.