Jak je podpora výzkumu a vývoje léčivých přípravků pro vzácná onemocnění
Co je lék na vzácná onemocnění a co je zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění? Proč je výzkum a vývoj těchto léčiv důležitý a jaké jsou překážky?
Co je lékem na vzácná onemocnění? - Definice
Osiřelá droga je lék (farmaceutický přípravek), který zůstává nedostatečně rozvinutý kvůli nedostatku společnosti, která by lék považovala za ziskovou. Častým důvodem, proč je droga nezisková, je skutečnost, že existuje poměrně málo lidí, kteří drogu zakoupí, když se vážou proti výzkumu a vývoji potřebnému k výrobě drogy.
Jednoduše řečeno, léky na vzácná onemocnění jsou takové, ze kterých společnost neočekává, že vydělávají z peněz a místo toho nasměrují své úsilí na drogy, které přinesou peníze.
Proč některé léky jsou "léky na vzácná onemocnění"
Farmaceutické (drogy) a biotechnologické společnosti neustále zkoumají a vyvíjejí nové léky k léčbě zdravotních stavů a nové léky často přicházejí na trh. Lidé, kteří trpí vzácnými onemocněními nebo poruchami, na druhé straně nevidí stejnou pozornost v oblasti výzkumu léků pro své nemoci. Je to proto, že jejich počet je malý a potenciální trh s novými léky k léčbě těchto vzácných onemocnění (běžně označovaný jako "léky na vzácná onemocnění") je také malý.
Vzácné onemocnění se vyskytuje u méně než 200 000 osob ve Spojených státech nebo méně než 5 z 10 000 osob v Evropské unii. Vládní regulační agentury ve Spojených státech a Evropské unii proto podnikly kroky k omezení této rozdíly v rozvoji drog
Stimuly ke zvýšení vývoje léčivých přípravků pro vzácná onemocnění
Vzhledem k tomu, že v USA nebyly vyvinuty adekvátní léky na vzácné onemocnění a že by lékové společnosti skutečně utrpěly finanční ztráty při vývoji léků za vzácných podmínek, kongres USA schválil zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění v roce 1983.
Úřad pro vývoj osiřelých výrobků v USA
US Food and Drug Administration (FDA) je zodpovědná za zajištění bezpečnosti a účinnosti léků na trhu ve Spojených státech.
FDA zřídila Úřad pro vývoj osiřelých přípravků (OOPD), který pomáhá s vývojem léků na vzácná onemocnění (a dalšími léčivými přípravky pro vzácné onemocnění), včetně poskytování grantů na výzkum.
Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, stejně jako jiné léky, se stále musí nalézt bezpečně a efektivně prostřednictvím výzkumu a klinických testů před tím, než je FDA schválí pro uvedení na trh.
Americký zákon o léčivých přípravcích pro léky na zrození
Zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění nabízí pobídky k tomu, aby podniky vyvíjely drogy (a jiné léčebné přípravky) pro malé trhy jedinců se vzácnými onemocněními (v USA 47% vzácných onemocnění postihuje méně než 25 000 osob). Mezi tyto pobídky patří:
- Federální daňové kredity za provedený výzkum (až 50% nákladů) na vývoj osiřelé drogy.
- Garantovaný 7-letý monopol na prodej léků pro první společnost, aby získal souhlas FDA s marketingem konkrétní drogy. To se týká pouze schváleného užívání drogy. Další žádost o odlišné použití by mohla být schválena FDA a společnost by měla také výhradní marketingová práva pro tento léčivý přípravek.
- Osvobození poplatků za žádosti o schválení protidrogové léčby a ročních poplatků za výrobky FDA.
Před přijetím zákona o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění bylo k léčbě vzácných onemocnění k dispozici několik léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.
Od tohoto zákona bylo více než 200 léčivých přípravků pro vzácná onemocnění schváleno FDA pro marketing v USA
Vliv zákona o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění v amerických lékárnicích
Od roku 1983 vznikl zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, který byl zodpovědný za vývoj mnoha drog. Do roku 2012 bylo v tomto procesu schváleno nejméně 378 léčivých přípravků a počet těchto léků stále stoupá.
Příklad dostupných léků v důsledku zákona o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění
Mezi léky, které byly schváleny, patří takové látky, jako jsou:
- Adrenokortikotropní hormon (ACTH) pro léčbu infantilních křečí
- Tetrabenzin pro léčbu chorey, který se vyskytuje u lidí s Huntingtonovou chorobou
- Enzymová substituční terapie u pacientů s poruchou uchovávání glykogenu, Pompeho chorobou
Mezinárodní výzkum a vývoj pro léčiva pro vzácná onemocnění
Stejně jako Kongres USA vláda Evropské unie (EU) uznala potřebu zvýšení výzkumu a vývoje léků na vzácná onemocnění.
Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění
Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA), zřízená v roce 1995, je zodpovědná za zajištění bezpečnosti a účinnosti léků na trhu v EU. Sdružuje vědecké zdroje 25 členských států EU. V roce 2000 byl zřízen Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP), který dohlíží na vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění v EU.
Nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění
Nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, které schválila Evropská rada, poskytuje pobídky pro vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (a jiných léčivých přípravků pro vzácná onemocnění) v EU, včetně:
- Odnětí poplatků souvisejících s procesem schvalování prodeje.
- Garantovaný 10-letý monopol na prodej léků pro první společnost, který získal schválení EMEA pro uvedení léku na trh. To se týká pouze schváleného užívání drogy.
- Registrace registrace Společenství - centralizovaný postup registrace, který se vztahuje na všechny členské státy EU.
- Pomoc protokolu, tj. Poskytnutí vědeckého poradenství farmaceutickým společnostem o různých testech a klinických studiích nezbytných pro vývoj léku.
Nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění mělo v EU stejný prospěšný účinek, že zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění v USA výrazně zvyšoval vývoj a uvádění léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na trh.
Spodní linie zákona o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění
V té době existuje spousta diskuse nad zákonem o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, s potřebou léčby vzácných onemocnění na jedné straně škály a otázkami udržitelnosti na straně druhé. Naštěstí tyto činy, a to jak ve Spojených státech, tak v Evropě, zvyšují povědomí o mnoha vzácných onemocněních, které nejsou pochyby, které nejsou společné.
Zdroje:
Herder, M. Jaký je účel zákona o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. a R. Griggs. Nežádoucí účinky označení léčivého přípravku pro vzácná neurologická onemocnění. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Označení produktu pro vzácná onemocnění: Léky a biologické produkty. Aktualizováno 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyforphanproductdesignation/default.htm