Při srpkovité anémii je v současné době nejlepší lék, který máme předcházet komplikacím, nazývaný hydroxymočovina, někdy zkrácená HU. Hydroxyurea byla poprvé vyvinutá jako chemoterapeutická medikace v šedesátých letech. Používala se zpočátku pro širokou škálu maligních onemocnění, ale již byla používána při srpkovitých onemocněních více než 25 let. Hydroxymočovina je jediným schváleným lékem FDA (Food and Drug Administration) k léčbě srpkovité anémie.
Jak funguje Hydroxyurea při srdeční buněčné anémii?
Při srpkovité anémii pomáhá hydroxymočovině produkovat více hemoglobinu plodu (Hb F). Jedná se o hemoglobin nalezený u novorozenců. Novorozenci se srpkovitými nemocemi nemají komplikace v prvních měsících života, protože fetální hemoglobin zabraňuje vzniku červených krvinek ze špetky. Toto zvýšení fetálního hemoglobinu pomáhá udržovat vaši červenou krvinku místo kosení. Tyto kulaté červené krvinky mohou hladce protékat cévami.
Jaké jsou výhody léčby hydroxymočovinou?
V řadě studií u dětí i dospělých s srpkovitou anémií byla léčba hydroxyureou spojena s menším počtem bolestivých krizí, méně akutního akutního hrudního syndromu (komplikace plic), snížení potřeby transfúze a snížení potřeby hospitalizace. Hydroxymočovina také zvyšuje hladinu hemoglobinu, takže je méně anemická .
Navíc je léčba hydroxyureou spojená s delší délkou života u dospělých s srpkovitou anémií.
Vedlejší efekty
Na základě dávek používaných při srpkovité anémii jsou vedlejší účinky relativně mírné. Ztráta vlasů, vředy v ústech a zvýšené riziko infekce spojené s chemoterapií jsou zřídka vidět.
Hydroxymočovina může snížit počet bílých krvinek, hemoglobinu a krevních destiček. Kvůli tomuto vedlejším účinkům bude váš lékař pozorně sledovat vaše počty s úplným počtem krevních buněk a počtem retikulocytů. Občas se vyskytuje bolest břicha, ale je to obvykle mírná a vyřeší se bez intervence. Dalším vedlejším účinkem je ztmavnutí nehtů, které se nazývají melanonichyia. Obecně platí, že většina pacientů je schopna najít dávku hydroxymočoviny, kterou mohou s malými vedlejšími účinky tolerovat.
Co by měli pacienti považovat za léčbu hydroxymočovinou?
Podle posledních pokynů ke správě srpkovitých buněk z Národního institutu srdeční, plicní a krve (součásti Národních ústavů zdraví) publikovaných v roce 2014 by měla být všem dětem s hemoglobinem SS a srpkovitou beta nulovou talasemií nabídnuta léčba hydroxyureou, aby se zabránilo komplikacím po 9 měsících věku. U dospělých je třeba uvažovat o terapii hydroxyureou u pacientů, kteří mají 3 nebo více bolestivých krizí ročně, bolesti, která narušují každodenní činnost, anamnézu syndromu hrudníku v anamnéze nebo těžké anémie, která zasahuje do každodenních činností.
Způsobuje přípravek Hydroxyurea rakovinu?
Historicky je to obrovský problém. Pacienti, kteří byli původně léčeni hydroxyureou, měli stavy, které zvyšovaly riziko vzniku malignity (rakovina), ale protože onemocněli rakovinou, zatímco při léčbě hydroxyureou byl přičítán léčbě.
Při srpkovitých onemocněních je odpověď ne. Podle studie zveřejněné v roce 2014, která se zaměřila konkrétně na pacienty se srpkovitými onemocněními, neměli pacienti, kteří užívali hydroxymočovinu, zvýšené riziko rakoviny ve srovnání s těmi, kteří neužívali hydroxyureu.
Mohu užívat Hydroxyurea během těhotenství?
V této době se nedoporučuje užívat hydroxyureu během těhotenství. Hydroxyurea je lék třídy D, který naznačuje, že existuje riziko vzniku plodu. Existuje malý počet případů hlášení normálních těhotenství u žen se srpkovitými nemocemi, kteří pokračují v léčbě hydroxymočoviny, ale jsou potřebné další informace.
Mohu někdy přestat užívat Hydroxyurea?
Ne, hydroxymočovina není lék. Funguje to pouze tehdy, pokud ji užíváte podle pokynů. Hydroxyurea je chronické léky pro chronické onemocnění podobné lékům, které užívají lidé s vysokým krevním tlakem každý den.
> Zdroje:
> Castro O, Nouraie M, Jeden P. Hydroxykarbamidová léčba u kosáčkovitých onemocnění: Odhady možného rizika u eukhemie a hospitalizačního přežití. Britský žurnál hematologie . 2014; 167: 687-691.
> Ware RE. Jak používám hydroxymočovinu k léčbě velmi mladých pacientů. Krev . 2010; 115 (26): 5300-5311.