FDA schválila Esbriet a Ofev pro idiopatickou plicní fibrózu.
V říjnu 2014 schválil FDA dva nové léky, pirfenidon (Esbriet) a nintedanib (Ofev), pro léčbu idiopatické plicní fibrózy. Idiopatická plicní fibróza je hrozné onemocnění, které zabije většinu lidí, kteří jsou s ní diagnostikováni během několika málo let. Před objevením pirfenidonu a nintanibu nebyly pro osoby s tímto smrtelným onemocněním dostupné žádné specifické léčebné možnosti.
Co je to idiopatická plicní fibróza?
Idiopatická plicní fibróza je chronické nebo dlouhodobé onemocnění, které ničí malé prostory v plicích (intersticiá). Ačkoli existují omezené údaje o přesné prevalence onemocnění, American Lung Association odhaduje, že postihuje asi 140,000 Američanů. Při prohlížení literatury jsem viděl mnohem nižší odhady, kdy je onemocnění definováno restriktivněji (omluvte prosím slovní hříčku), což ovlivňuje kdekoli od 14 a 28 lidí na 100 000. Lidé s tímto onemocněním jsou typicky starší 50 let a onemocnění postihuje více mužů než žen.
Nikdo neví, co způsobuje idiopatickou plicní fibrózu (což je důvod, proč se říká idiopatická porucha). To, co víme, je, že tato smrtelná onemocnění zvyšuje zpětné pnutí v plicích - plicích jsou elastické orgány, takže je těžší dýchat. Je třeba poznamenat, že idiopatická plicní fibróza je omezující plicní onemocnění, které snižuje objem plic.
Jakmile je diagnostikován, průměrný věk přežití u lidí s tímto onemocněním je pouhých 4 roky.
Idiopatická plicní fibróza způsobuje záněty a fibrotické změny (jizvení) v plicní tkáni (parenchymu), která je mechanicky spojena s plicními kapilary v alveoli. Plicní kapiláry v alveoli jsou takto zničeny; plicní kapiláry se podílejí na výměně kyslíku a do těla zavádějí kyslík bohatou krev.
Jinými slovy, u lidí s idiopatickou plicní fibrózou způsobuje jizvení v plicní tkáni schopnost plicních kapilár filtrovat kyslík ze vzduchu, který dýcháme.
Idiopatická plicní fibróza ztěžuje dech po námaze. Také způsobuje kašel a změnu plicních zvuků při vyšetření. Mnoho příznaků onemocnění je také systémové nebo tělo široké a zahrnuje únava, ztrátu hmotnosti a klubování prstů a prstů. CT snímky s vysokým rozlišením (představte si detailní rentgenové záření) ukazují na nepravidelný vzhled a na "voštinové" vzhledu, kde došlo k fibrotickým změnám. Chirurgická biopsie poskytuje definitivní diagnózu onemocnění. Jak postupuje plicní fibróza, vede k řadě komorbidních nebo souběžných stavů, včetně respiračního selhání, srdečního selhání a plicní hypertenze .
Ačkoli si nejsme jisti, co přesně způsobuje idiopatickou plicní fibrózu, víme, že existují některé pravděpodobné rizikové faktory pro toto onemocnění:
- Kouření cigaret
- virové infekce plic
- vdechování plynu, výparů, prachu a jiných malých částic
- GERD (gastroezofageální refluxní choroba AKA chronické závratě)
- genetika
Idiopatická plicní fibróza je proslulá nedostatkem dobré a účinné léčby.
I když někteří lidé zůstávají stabilní po relativně dlouhou dobu po diagnóze, většina se dekompenzuje nebo zhoršuje i při léčbě. Současná léčba je zaměřena na symptomy onemocnění nebo pokusy omezit další záněty a zjizvení. Přednison, steroid, se často používá k potlačení zánětu. Mnoho lidí s idiopatickou plicní fibrózou také dostává doplňkovou kyslíkovou a plicní rehabilitaci. Jedinou možností léčby u lidí s idiopatickou plicní fibrózou je transplantace plic.
Co jsou to pirfenidon (Esbriet) a Nintedanib (Ofev)?
V klinických studiích bylo prokázáno, že pirfenidon (Esbriet) a nintedanib (Ofev) zmírňují fibrózu nebo jizvení, a proto pomalou progresi onemocnění.
Pirfenidon má několik možných mechanismů účinku a je perorální léčbou. V klinických studiích fáze 3 zaznamenali téměř polovina účastníků s mírnou až středně silnou idiopatickou plicní fibrózou, kteří dostávali pirfenidon, snížil pokles nucené vitální kapacity. Toto opatření indikuje zpožděnou progresi onemocnění. Účastníci zaznamenali další pozitivní přínosy, včetně zlepšení během 6minutové pěší vzdálenosti a snížení úmrtnosti (počet úmrtí) během 52týdenní studie. Možné nežádoucí účinky léčby byly zvládnutelné a omezené na fotosenzitivitu, žaludeční křeče, nauzeu a zvracení.
Nintenanib je inhibitor tyrosin-kinázy a podobně jako pirfenidon je orální lék. Mezi dalšími biologickými procesy se tyrosin kináza podílí na zjizvení a fibrotické změně. V klinických studiích fáze 3, jako je pirfenidon, nintenanib také zpomalil progresi idiopatické plicní fibrózy, měřenou snížením rychlosti poklesu nucené vitální kapacity. Potenciální nežádoucí účinky zahrnují průjem, nevolnost, zvracení, bolest hlavy, zvýšený krevní tlak a zvýšené jaterní enzymy (indikátor dysfunkce jater). Konečně, Ofev je teratogen, který by neměl být užíván během těhotenství kvůli strachu z deformity nebo smrti plodu.
Co pro vás znamená Pirfenidon (Esbriet) a Nintedanib (Ofev)?
Pokud vy nebo někdo, koho znáte, máte idiopatickou plicní fibrózu, schválení pirfenidonu (Esbriet) a nintedanibu (Ofev) je skutečný lékařský průlom, který by měl být vítán jako dobrá zpráva. Některé problémy je však třeba vyjasnit dříve, než tyto léky skutečně naleznou své místo v klinické medicíně. Nejprve není jasné, zda by měl být pirfenidon a nintendanib užívány samostatně nebo současně při léčbě idiopatické plicní fibrózy. Pokud používáme spolu, nejsme si jisti, která lék by měla být použita jako první. Pokud používáme samostatně, nejsme si jisti, zda léky budou vykazovat synergický nebo rozšířený účinek. Za druhé, nejsme si jisti, zda někteří lidé reagují obzvláště ("respondéři") na některý z těchto léků nebo na oba léky. Zatřetí, nevíme, zda léky budou pokračovat ve zmírňování progrese idiopatické plicní fibrózy po téměř ročním zkušebním období.
Konečně, jestliže vy nebo váš milovaný máte idiopatickou plicní fibrózu, zvážit další informace o skupinách podporujících onemocnění u American Lung Association nebo National Heart, Lung a Blood Institute.
Vybrané zdroje
"Nedávné důkazy pro farmakologickou léčbu idiopatické plicní fibrózy" od JR Covvey a kol., Publikované v Annals of Pharmacotherapy v roce 2014. Přístup z PubMed dne 11/4/2014.
Naureckas ET, Solway J. Kapitola 252. Poruchy funkce dýchání. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonovy principy vnitřního lékařství, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Otevřeno 4. listopadu 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Kapitola 13. Plicní patologie. V: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Patologie: Velký obrázek . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 byl přístupný 4. listopadu 2014.
Král TE, Jr .. Kapitola 261. Intersticiální plicní onemocnění. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonovy principy vnitřního lékařství, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Otevřeno 4. listopadu 2014.
"Hot dech: velký krok vpřed pro idiopatickou plicní fibrózu" od CJ Ryerson a HR Collard z BMJ zveřejněného v září 2014. Publikováno dne 11/4/2014.