Náklady na to, že jsou "schváleny FDA"
Nové léky proti rakovině prostaty přicházejí na trh poměrně zřídka, protože studie pověřené FDA stály stovky milionů dolarů. FDA vyžaduje, aby tyto studie náhodně rozdělily muže do dvou srovnávacích skupin. Jedna skupina dostane nový testovaný lék. Druhá skupina dostane neúčinné falešné, nazývané placebo. Za předpokladu, že studie bude provedena přijatelným způsobem, FDA schválí nový léčivý přípravek pro komerční použití, pouze pokud muži, kteří dostávají nový lék, přežijí osoby léčené placebem o stanovenou hranici bez nadměrné toxicity.
Hledání stovek dobrovolníků ochotných účastnit se těchto typů studií je obtížné. Muži vědí, že existuje šance, že dostanou neúčinné placebo. Kdo chce dostat šanci získat cukrovku, když čelí život ohrožující nemoci? I tak, po vyčerpání všech běžně dostupných možností léčby se stanou zoufalí a přihlásí se do studie, doufajíc, že budou mít štěstí a budou mít skutečný McCoy.
Tyto studie probíhají po mnoho let, protože jsou dokončeny pouze tehdy, když většina účastníků studie zemřela na progresivní rakovině. Pro získání dostatečného počtu účastníků potřebují dohlížející společnosti, které organizují a provozují tyto studie, smluvní vztahy se stovkou či více studijními středisky. Vysoké náklady na tyto studie lze snadno pochopit, když zvážíte požadavek na sledování všech těchto různých pacientů na tolika různých místech po delší dobu.
Provenge je jeden lék schválený FDA pro léčbu rakoviny prostaty, který se podařilo překonat všechny tyto problémy. Provenge má jedinečný mechanismus účinku, který posiluje imunitní systém. Dendreon, výrobce, patentoval proces, který vylučuje imunitní buňky z krve plazmaferézou, což je tříhodinový proces podobný dialýze.
Získané buňky se potom odebírají do speciální laboratoře a mísí se s látkami, aby se zvýšila jejich agresivita proti rakovině. Stejné buňky se pak opět vlijí zpět do stejného pacienta.
Provenge je primárním přístupem k nízké incidenci nežádoucích účinků. Léčba, která se však neopírá o chemoterapii, je tak revoluční, že po první studii FDA donutila společnost, aby opakovala svou studii, aby potvrdila, že léčba skutečně prodlužuje život kvůli skepse. Druhá studie opět ukázala, že muži, kteří byli léčeni Provenge, měli o 30% vyšší pravděpodobnost, že budou naživu tři roky po léčbě ve srovnání s muži, kteří dostávali placebo. Konečně FDA uznala výsledky a podala svůj souhlas. Jak lze představit, zpoždění, nemluvě o dodatečných nákladech na opakování studie, výrazně zvýšilo vývojové náklady společnosti Provenge.
Jevtana, rozšířená forma chemoterapie, je další agent, který FDA schválila na základě randomizované studie o přežití. Místo placebo však byla Jevtana porovnána se starší chemoterapií nazývanou Mitoxantrone, která snižuje bolest, ale nepřetrvává přežití. 755 mužů bylo náhodně přiděleno k léčbě přípravkem Jevtana nebo mitoxantronem.
Přežití mužů užívajících přípravek Jevtana bylo o 30% lepší než u mužů léčených mitoxantronem.
Příběh, jak Sanofi-Aventis přivedl Jevtanu, nový typ chemoterapie, na trh je stejně překvapivý, protože farmaceutická společnost vzala obrovské riziko, protože testovala přípravky Jevtany u mužů, kteří již byli rezistentní na Taxotere. (Taxotere se považuje za "standardní" chemoterapii pro rakovinu prostaty.) Tento přístup překvapil odborníky z oboru, protože historicky by se dalo očekávat, že muži odolní vůči přípravku Taxotere budou velmi špatně reagovat na jakoukoli další chemoterapii. Navzdory závislostem bylo prokázáno, že Jevtana zlepšuje přežití, a to iv skupině pacientů, kteří jsou léčeni.
Náklady na moderní protirakovinné přípravky je snadnější pochopit při zvažování let studií, které vyžadovaly výdaje stovek milionů dolarů. Jevtana a Provenge jsou příběhy o úspěchu. Bohužel, při uvážení vysokých nákladů na tyto léky musíme také ovlivnit dodatečné náklady na mnoho léků, které byly testovány v randomizovaných studiích, ale nepodařilo se jim ukázat zlepšení přežití.
Nyní, když bylo prokázáno, že Jevtana a Provenge pomáhají mužům žít déle, pokračují další studie, které určují, jak lze tyto důležité protirakovinové nástroje využít co nejoptimálnějším způsobem. Zejména jejich účinnost může být dále zvýšena jejich kombinací s jinými léky nebo různými druhy záření.